基因治疗解决方案
基因治疗(gene therapy)药物一般通过将外源基因 (或基因编辑工具)导入靶细胞或组织,替代、补偿、阻断、 修正、增加或敲除特定基因以发挥治疗作用[1]。按照基因导入人体的方式不同,基因治疗可分为ex vivo疗法(体外离体疗法)和in vivo疗法(体内疗法)。Ex vivo疗法一般在体外将外源基因(或基因编辑工具)导入细胞,制备成为经基因修饰的细胞或细胞衍生产品,最终经回输以发挥治疗作用。In vivo疗法将外源基因(或基因编辑工具)通过非病毒载体(如LNP)或病毒载体(如腺相关病毒AAV、慢病毒LV等)导入人体发挥治疗作用。

Fig. 1 基因治疗[1][2]

体外酶法合成DNA载体
体外酶法合成DNA载体可以有效替代传统的质粒DNA生产,完美避开生物发酵过程的诸多不可控风险,并且可以在更短的时间内完成工业化生产,达到加快生产、降低成本的目的。在基因治疗领域主要应用于制备AAV、LV等病毒载体。